Investigadores de Mayo Clinic han desarrollado una prometedora terapia de edición genética capaz de corregir directamente una mutación genética responsable de la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ERPAD), el trastorno renal hereditario más común.
Una única administración de la terapia génica logró ralentizar el crecimiento de los quistes renales, mejorar la salud del corazón y del hígado, además de prolongar la supervivencia en modelos preclínicos de ERPAD. Los resultados se publicaron en la revista Nature Communications.
